細胞基因技術（CGT，Cellular and Gene Therapy）是指將確定的遺傳物質轉移至患者的特定靶細胞內，通過基因添加、基因修正、基因沉默等方式修飾個體基因的表達或修復異?；?，達到治愈疾病目的的過程。
細胞基因治療的優勢
01 丨 針對性強
治療腫瘤針對性強，具有很高的靶向性，效果顯著，在殺傷癌細胞時基本上不損傷正常組織。
02 丨 作用機制獨特
具有非細胞毒性，效果顯著、無毒和好的耐受性。
03 丨 副作用和不良反應少
與傳統手術及放、化療方法相比，基本無副作用和不良反應，治療過程中病人不會產生痛苦。
發展歷程
全球在研藥物管線
據ASCGT數據，全球3633項CGT臨床試驗中，2024項為基因治療管線，包括CAR-T療法在內的基因編輯，占比為55%； 803項為不涉及基因編輯的細胞治療管線，占比為22%。
中國在研藥物管線
中國CGT藥物臨床在研管線700余項，除上市5款外，申請上市的2項，I期臨床259項，II期臨床233項，III期臨床20項，批準臨床26項，申請臨床52項。
全球及國內CGT市場規模預測
數據來源于：弗若斯特沙利文咨詢（中國）
國內市場在2016-2020年期間，年復合增長率為12.2%，2020年市場規模為2380萬元，雖然中國市場起步較晚，但預計在政策推動、醫學技術進步、患者人數增加等多重因素影響下，2025年有望激增到178.85億元，該賽道具有極大的潛力。
各國CGT監管政策
美國
美國是基因細胞治療領域的先驅，監管體系完整且更為保守、謹慎。2017年FDA才批準首款基因治療產品，比歐盟晚了5年。早于1984年，美國即提出對CGT行業進行監管，由NIH和FDA開展雙監管。自1999年發生杰西死亡事故后，美國加強行業監管，FDA和NIH先后頒布多項CGT行業監管法令。2018年為了推動行業發展，FDA重啟發布3份針對特定疾?。ㄑ巡?、視網膜病、罕見?。┑拈_發新指南，并更新了3個現有指南，以解決與基因細胞療法相關的生產問題。
歐盟
歐盟是由歐盟藥物管理局（European MedicinesAgency，EMA）對CGT按照人用藥品進行管理。將基因治療、細胞治療產品和組織工程產品定義為先進醫療產品（Advanced Therapy Medicinal Produces，ATMP），對基因細胞治療按照藥品申報，由EMA下設的ATMP委員會審評，審評意見提交人用藥品委員會CHMP（Committee for Medicinal Products for Human Use）作出最后決議，最終由EMA批準。至今，歐盟已頒布了多項與安全性監管相關的指導原則。
中國
中國在CGT領域的基礎研究和臨床試驗方面開展相對較早，監管政策法規相對滯后，內容較簡單。對相關研究開發的多個環節所涉及的具體問題沒有詳細說明和規定，法規約束性不強，審批相對寬松。2018年，受 “世界首例基因編輯嬰兒事件”影響，我國開始加強生物安全、基因技術和生物醫學等領域的立法。2019年頒布《生物安全法》、《中華人民共和國人類資源遺傳管理條例》，2020將基因編輯、克隆人類胚胎植入人體或動物體內的行為列入刑法，“情節嚴重的，處三年以下有期徒刑或者拘役，并處罰金；情節特別嚴重的，處三年以上七年以下有期徒刑，并處罰金”2021年施行的《民法典》也明確表明 “從事與人體基因、人體胚胎等有關的醫學和科研活動，應當遵守法律、行政法規和國家有關規定，不得危害人體健康，不得違背倫理道德，不得損害公共利益?！睆谋O管層面明顯趨嚴及更加規范。
